Silhouet jongen

Blinde muizen kunnen na behandeling met gentherapie weer vormen en voorwerpen zien, blijkt uit Brits onderzoek. De muizen leden aan de aandoening 'retinitis pigmentosa', een veel voorkomende oorzaak van blindheid bij jongeren.

Tot een jaar na de gentherapie zagen de muizen weer contouren. Een belangrijke ontdekking, aangezien totale blindheid de grote angst is van veel patiënten. En dat is goed voor te stellen. Het moet verschrikkelijk zijn om langzaam blind te worden. Toch is dat het lot van patiënten met de vorm van retinitis pigmentosa waar de wetenschappers in Oxford onderzoek naar doen. Door gentherapie kan het zicht helaas niet volledig terugkomen, maar bij muizen hebben de onderzoekers wel een belangrijke stap gezet.

Drie testen

De wetenschappers onderzochten het verschil tussen behandelde en niet behandelde muizen. Maar muizen kunnen niet praten. De onderzoekers moesten dus op andere manieren testen of ze weer konden zien. Daarom bekeken de wetenschappers of de muizen in staat waren objecten te herkennen. Daarbij gingen ze er vanuit dat de diertjes langer naar onbekende objecten kijken. Deden ze dat inderdaad, dan was dat een indicatie dat ze inderdaad iets zagen.

Dat lukte, schrijven de onderzoekers in PNAS. Ook renden de muizen sneller weg uit een fel belichte kamer dan niet-behandelde muizen, en reageerden ze beter op een pupilreflextest.

Simpele en veelbelovende behandeling

Retinitis pigmentosa is een verzamelnaam voor erfelijke aandoeningen die je netvlies aantasten. De lichtgevoelige cellen op je netvlies, onder andere de staafjes en de kegeltjes, gaan verloren. Tot nu toe is er nog geen effectieve behandeling. Volgens de onderzoeksgroep uit Oxford is deze relatief simpele methode veelbelovend om patiënten hun zicht deels terug te geven. Al gaat het dus niet om scherp kunnen zien of het waarnemen van kleuren. Voor de toekomst zou dat kunnen betekenen dat patiënten hun kinderen, ouders of vrienden weer kunnen waarnemen, al is het maar een contour. Daarvoor is meer onderzoek nodig. De volgende stap is onderzoek met mensen.

Virussen perfect vervoersmiddel

Het concept van gentherapie is eigenlijk simpel. Onderzoekers vervangen het gen dat problemen veroorzaakt voor een goed werkend gen. In dit geval dus het gen voor de lichtgevoelige cellen op het netvlies. Daarvoor injecteren de onderzoekers virussen in het oog. Dat klinkt gevaarlijk, maar dat is het niet. Waar virussen normaal zorgen voor ziekte, zijn de virussen in dit geval erg behulpzaam. Een virus levert namelijk genen af in cellen, normaal gesproken om je ziek te maken. Het virus is dus een perfect vervoersmiddel om het goed werkende gen op de juiste plek te krijgen.